傳奇生物西達基奧侖賽日本獲批

2022 年 9 月 26 日，強生宣布日本厚生勞動省批準 Carvykti（Ciltacabtagene Autoleucel，西達基奧侖賽）的制造和營銷許可，用于治療具有 3 個以上預治療史的復發性或難治性多發性骨髓瘤。此前該 CAR-T 療法產品已在美國和歐盟成功上市，此次該藥又在日本成功獲批，市場銷售額將會得到進一步提升。

Carvykti 是一款具有兩種靶向 B 細胞成熟抗原（BCMA）單域抗體的嵌合抗原受體（CAR） T 細胞免疫療法，是個性化的 CAR-T 細胞免疫療法產品。BCMA 主要表達于惡性多發性骨髓瘤 B 細胞、晚期 B 細胞和漿細胞的表面。西達基奧侖賽的 CAR 蛋白具有兩種 BCMA 靶向單域抗體，對表達 BCMA 的細胞具有高親和力，在與 BCMA 表達細胞結合后，CAR 可促進 T 細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞。

該藥以一次性輸液的方式給藥，推薦劑量為每公斤體重 0.5~1.0×106 個 CAR-T 細胞。此次成功在日本批準是基于一項關鍵的 CARTITUDE-1 臨床研究，在此次研究中，97 名  R/R MM 患者出現了深度持久的緩解，總緩解率（ORR）高達 98%（95%CI：92.7-99.7），78% 的患者獲得了嚴格的完全反應（sCR，95%CI：68.8-86.1）。在 18 個月的中位隨訪時間中，中位緩解持續時間（DOR）為 21.8個月（95% CI，21.8-無法預估）。

在 CARTITUDE-1 研究中，對 106 名成年患者（97 名非日本人，9 名日本人）評估了 Ciltacabtagene Autoleucel 的安全性，106 名患者中有 105 名（99.1%）觀察到副作用。最常見的副作用是細胞因子釋放綜合征（94.3%）、血細胞減少（79.2%）、中性粒細胞減少（75.5%）、血小板減少（59.4%）、貧血（51.9%）和神經系統事件（39.6%）、感染（19.8%）和低丙種球蛋白血癥（11.3%）。該研究表明 Carvykti 在即使經過多線治療后的多發性骨髓瘤患者群體中，同樣能提供深度持久的緩解和長期無治療間隔，Carvykti 的獲批有望滿足這些巨大且尚未被滿足的多發性骨髓瘤患者的臨床需求。

西達基奧侖賽（cilta-cel）獲得的國際認可概覽

l2017 年 12 月，西達基奧侖賽申報國內首個細胞治療產品的藥物臨床試驗申請（IND），并于 2018 年 3 月獲得藥物臨床試驗批件；

l2018 年 5 月，獲得美國 FDA 的 IND 許可 2019 年 2 月，FDA 授予西達基奧侖賽（JNJ-4528）孤兒藥資格；

l2019 年 4 月，歐洲藥品管理局（EMA）授予優先藥物（PRIME）資格，西達基奧侖賽成為中國首個獲得 EMA 優先藥物資格的 CAR-T 產品 2019 年 12 月，美國 FDA 授予突破性療法認定；

l2019 年 12 月，獲國家“重大新藥創制”科技重大專項支持 2020 年 8 月，納入中國突破性治療品種名單；

l2020 年 12 月，強生向美國 FDA 滾動提交生物制品許可申請；

l2021 年 1 月，歐洲藥品管理局（EMA）的人類用藥品委員會（CHMP）已接受對西達基奧侖賽上市許可申請（MAA）進行加速審評的請求；

l2021 年 5 月，歐洲藥品管理局（EMA）接受關于申請批準西達基奧侖賽（cilta-cel）用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者的上市許可申請；

l2021 年 5 月，西達基奧侖賽（cilta-cel）獲得美國 FDA 優先審查；

l2022 年 2 月，西達基奧侖賽（cilta-cel）獲得美國 FDA 批準上市；

l2022 年 5 月，西達基奧侖賽（cilta-cel）獲得歐洲 EMA 批準上市；

l2022 年 9 月，西達基奧侖賽（cilta-cel）獲得日本厚生勞動省批準上市。

青島“琴島e保”完成首例CAR-T賠付

2022 年 5 月 9 日，由青島市醫療保障局、青島銀保監局聯合指導監督、青島市醫保參保人專屬的城市定制型商業醫療保險——2022 年度“琴島 e 保”開放參保后，獲得了超 168 萬青島市民的青睞。

9 月 8 日下午，“琴島 e 保”接到一則特別的特藥/特材理賠報案，是針對特藥阿基侖賽注射液，即“120萬天價針”（CAR-T 療法）的理賠申請。參保人同時申請“藥店直賠”服務，9 月 9 日下午“琴島 e 保”完成理賠案件審核并做出賠付結果：藥品單價 120 萬元，扣除 1.6 萬元免賠額后按照既往癥患者 60% 比例進行賠付，因責任四保額為 50 萬元，患者本次可獲滿額賠款 50 萬元。

據了解，申請理賠的參保人王先生（化名）今年 55 歲，2021 年確診為彌漫性大 B 細胞淋巴瘤。確診疾病后進行了多方案化療治療，但療效始終不理想。2022 年 6 月底，王先生淋巴瘤再次復發，化療維持方案已經無法穩定病情，其主治醫生建議他使用新上市的特效藥阿基侖賽注射液進行 CAR-T 細胞療法。而該特效藥注射一次的費用為 120 萬元，尚未納入國家醫保，需全部自費。面對 120 萬的高額治療費用，一家人因一時間無法籌到這么多錢打了退堂鼓。后來了解到 2022 年度的“琴島 e 保”將阿基侖賽注射液納入保障，符合條件的可獲得 50 萬元的賠付，治療費用減少了將近一半，這才讓王先生一家最終確定了使用 CAR-T 療法進行治療。

本次理賠案件審核通過后，藥店工作人員與王先生確定領藥時間，中秋節后第二天，在“琴島 e 保”運營中心工作人員陪同下，王先生與家屬一起前往藥店辦理了直付手續，并交付預付金。據了解，本次理賠是“琴島 e 保”首次受理 CAR-T 療法報案，也是截至目前單筆賠付金額最大案件。這大大減輕這一療法患者的經濟負擔！

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