被譽為“未來醫學的第三大支柱”,細胞治療技術在 2013 年更被《科學》雜志評為年度十大科技突破之首。
什么是細胞治療?
細胞治療是指利用某些具有特定功能的細胞的特性,采用生物工程方法獲取和/或通過體外擴增、特殊培養等處理后,使這些細胞具有增強免疫、殺死病原體和腫瘤細胞、促進組織器官再生和機體康復等治療功效,從而達到治療疾病的目的。
細胞療法可以取代侵入性手術
細胞治療也可能取代許多危險、昂貴和侵入性的手術。例如,Chris Centeno 博士開創性的 Regenexx 治療是一種為期一天的自體微操作 MSC 手術,在美國是合法的,因為它符合美國食品和藥物管理局在醫療環境中管理干細胞的要求。在這一細胞治療過程中,患者通過三步過程完全分為兩部分,即“血沉棕黃層”和骨髓中另一種干細胞來源:第一步是促炎注射,Regenexx 最近獲得了專利;第二步是精確引導干細胞的植入;第三步是“肥料”類型的步驟,添加基于血小板的生長因子。
有趣的是,這種基于細胞的手術可以修復傳統上通過手術治療的大部分 ACL 撕裂。據估計,美國每年進行 100,000 次 ACL 手術,這種細胞治療替代方案代表著一種范式的轉變。Regenex 手術也可以預防其他手術,如肩袖撕裂手術和髖關節手術。
細胞療法可以提供永久的解決方案
盡管存在差異,藥物通常通過與細胞表面的受體結合或通過酶促反應調節內部化學反應的速率來發揮作用。藥物通常對人體系統有顯著影響,但幾乎沒有能力再生或恢復體內的整個組織或系統。
相比之下,細胞治療是有效的,因為細胞是強大的工廠,可以通過各種策略發揮治療作用,包括靶向受損區域、發揮旁分泌作用,以及在某些情況下分化為新的細胞和組織。這種多功能性使細胞療法極其強大,并使逆轉以前無法治愈的疾病成為可能。
因此,細胞治療,或者更有可能是細胞治療和藥物的結合,將是人類健康的未來。
細胞療法可消除持續用藥降低成本
對于許多疾病,如糖尿病,患者需要每天服用處方。細胞療法將通過提供一次性(或限時)治療來顯著降低這種疾病的醫療成本。同樣,用于疼痛管理的細胞療法將大大降低阿片類止痛藥的成本。細胞療法如何使藥物療法過時的例子有很多。
細胞療法成分具有天然優勢
細胞是自然存在于人類系統中的強大工廠。此外,某些細胞類型有助于促進修復的內在機制。正如我們常說的,“我們不是由藥物組成的,我們是由細胞組成的。”
例如,MSC 可以定位損傷部位,合成和分泌各種大分子以發揮旁分泌作用,并影響其局部微環境。MSCs 還可以吸收外源 DNA 并保留引入的基因,這可能使細胞能夠將分子治療遞送到身體的目標區域。
此外,間充質干細胞可以在實驗室中形成多種細胞類型,包括間充質內和細胞外間充質細胞類型。這些細胞類型包括:脂肪細胞、成骨細胞、真皮細胞、神經細胞、軟骨細胞、骨骼肌細胞、肌腱細胞、骨髓基質、韌帶等等。
由于可能有數百種治療細胞類型可供探索,作為人體的天然成分顯然具有治療優勢。
細胞療法可以增強傳統手術的效果
大多數手術都會產生大量的炎癥(腫脹)和纖維化活動(疤痕)。因此,外科手術的未來可能涉及將外科醫生技能提供的結構元素與細胞治療的抗炎和抗纖維化元素相結合。
最有可能的解決方案是在手術后立即給患者施用自體或異基因間充質干細胞,以支持他們對手術反應的健康調節。使用間充質干細胞的原因是它們是安全的,易于從脂肪組織和骨髓中獲得,并且已經充分證明具有強大的抗炎和抗纖維化特性。
目前,梅奧診所正在測試使用自體臍帶血細胞治療左心室發育不全綜合征(HLHS)。它正在進行一項 I 期研究,以確定將自體臍帶血(UCB)細胞注射到接受計劃格倫手術的 HLHS 兒童右心室的安全性和可行性。
研究人員正在進行這項研究,以確定來自個人臍帶血的自體干細胞是否可以用于增強右心肌肉。這將有助于確定使用細胞再生療法作為輔助療法來支持 HLHS 手術治療的安全性和可行性。
細胞療法解決尚無治愈辦法的病癥
細胞療法可以治療尚無治愈方法的疾病。現在有許多疾病無法治愈,比如視力下降。盡管從來沒有一種治療方法可以逆轉永久性視力喪失,但臨床試驗正在研究恢復視力的潛力。
具體而言,日本理化研究所發育生物學中心正在進行一項細胞治療的臨床試驗,將自體 iPSC 衍生的視網膜色素上皮(RPE)細胞移植到年齡相關性黃斑變性的人類患者體內。盡管該實驗最初因安全問題而暫停,但目前正在使用源自同種異體 iPSC 的 RPE 細胞恢復實驗。
細胞療法可以與藥物聯合使用
細胞療法也具有與藥物協同作用的潛力。例如,有證據表明,靜脈注射間充質干細胞可以改善心臟功能的多種指標,有可能與傳統上為心臟病患者開的藥物產生協同作用,如氨氯地平、地爾硫卓和非洛地平等。
以色列的 Stem Cell Medicine Ltd. 是細胞治療和藥物聯合應用領域的領先公司之一。正如干細胞醫學有限公司研發副總裁兼現場經理 Frida Grynspan 在接受 BioInformant 采訪時所說,“與藥物聯合使用的干細胞是醫學的未來。”
干細胞醫學的使命是“開發細胞療法并使其商業化,與用于組織修復和治療炎癥、免疫和神經疾病的藥品相結合。”
細胞療法可能會給現代醫學帶來革命性的變化,為傳統方法難以治愈的疾病提供一種新的治療方法。細胞療法使用細胞來替換或修復體內受損或患病的細胞。
例如,干細胞可用于再生受損組織,T 細胞可用于靶向和破壞癌癥細胞。此外,細胞治療可以根據患者的具體需求進行定制,使其成為一種高度個性化的治療選擇。隨著該領域研究的不斷進展,細胞治療的前景似乎很有希望,為各種疾病帶來了新的、更有效的治療方法。
細胞療法用于延長人類壽命
干細胞不僅在組織微環境的影響下分化為組織細胞,取代衰老和死亡細胞,而且具有強大的分泌功能,分泌生長因子和細胞因子,增強機體抵抗自由基的能力,促進血管生成和細胞增殖分化,抑制炎性反應和趨化性,調節細胞粘附和遷移,刺激組織細胞再生修復功能,加速傷口愈合和組織重塑,達到對抗衰老的目的。
研究發現,補充年輕捐獻者的干細胞對老年患者有顯著的治療作用,大大提高了他們的生活質量,表明干細胞具有顯著的抗衰老作用。
隨著中國經濟的不斷發展,人們不僅需要活得更長,還需要活得更健康。利用干細胞技術幫助人們延緩衰老和健康衰老,從而降低患慢性病的風險,將對社會做出巨大貢獻,具有廣闊的應用前景。
干細胞技術作為國家“十四五”規劃強調的顛覆性技術創新,在抗衰老領域顯示出巨大潛力。未來,健康老齡化有望從少數幸運兒走向多數人的常態,讓我們拭目以待。
細胞療法可逆轉和修復衰弱性疾病
細胞療法有可能逆轉和修復傳統的“管理”疾病。例如,目前的藥物可以減緩與多發性硬化癥(MS)相關的功能下降,但不能預防或逆轉癥狀。然而,2016 年 4 月,Tisch MS Research(TMSRCNY)在紐約進行的 I 期臨床試驗宣布,美國食品藥品監督管理局批準的 I 期干細胞試驗結果呈陽性。
在這項實驗中,多發性硬化癥患者接受了來自骨髓間充質干細胞(MSC-NP)的神經祖細胞的多次脊髓注射,這標志著人類歷史上首次發現治療方法可以逆轉多發性癡呆癥患者的既定殘疾。Tisch MSRSN 目前正在進行一項 II 期臨床試驗,以探索干細胞逆轉多發性硬化癥的潛力。
細胞療法克服組織和器官供體短缺
細胞療法的另一個優點是可以克服供體短缺的問題。對于許多疾病,唯一已知的治療方法是組織或器官移植。移植組織和器官的例子包括心臟、腎臟、肺、胰腺、胰島細胞等。然而,如果細胞療法能夠將糖尿病患者自身的組織轉化為產生胰島素的細胞,它將克服供體短缺的問題,并消除移植物排異的風險。
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