5 月 20 日，國家醫藥產品管理局藥品審評中心發布的《中國新藥注冊臨床試驗進展年度報告（2023年）》顯示，2023 年，中國共注冊細胞和基因治療產品臨床試驗 81 項，較 2022 年增加近一倍（46 項試驗），共涉及 70 個品種，主要為國產一期抗腫瘤藥物。

“這一現象反映了中國細胞和基因治療行業的巨大潛力和快速發展勢頭，給患者、研究機構和醫療健康行業帶來了機遇?！? 月 22 日，中國醫學科學院血液病醫院淋巴瘤診斷與治療中心主任易樹華告訴人民日報健康客戶端記者。

注：中國醫學科學院血液病醫院淋巴瘤診療中心主任醫師易樹華

“2023 年登記的相關臨床試驗較去年大幅增長，其背后由多重因素驅動。首先，我國分子生物學及基礎科學經過近三十年的蓬勃發展，眾多疾病的發病機制、作用機理及耐藥性問題已逐漸被揭開面紗，為開發更精準、針對性的細胞和基因治療領域的發展奠定了基礎，使得很多研究成果開始轉化為臨床應用。”易樹華介紹。

細胞和基因治療是醫學技術的前沿領域。近年來，國家積極出臺多項政策，為細胞和基因治療提供支持計劃，以加快新藥研發和開展生物技術創新。

2022 年 5 月，國家發改委發布的《“十四五”生物經濟發展規劃》是我國首個生物經濟五年規劃，明確了基因診療、干細胞治療、免疫細胞治療等新技術的發展；2024 年 2 月新修訂的《產業結構調整指導目錄（2024 年版）》將基因和細胞治療藥物列為鼓勵類產業。

“一方面，通過產業發展規劃、放寬準入條件、簡化審批流程、增加資金等積極政策支持，相關臨床試驗大幅增加，另一方面，技術的進步降低了研發成本，提高了研發效率，也使得臨床試驗門檻稍稍降低?！币讟淙A表示，“另外，我國巨大的市場需求，特別是在治療難治性疾病方面，也讓著越來越多的臨床試驗被開啟?！?/span>

報告還顯示，從試驗分期分析，2023 年注冊的 81 項細胞和基因治療產品臨床試驗主要為一期臨床試驗（33 項，40.7%），而三期臨床試驗僅占4.9%（4/81）。

“目前臨床試驗以 Ⅰ 期為主，Ⅲ期臨床試驗占比低，這表明有兩種可能：一是我國多數項目仍處于早期階段，二是在細胞和基因治療產品技術壁壘較高，且我國的監管非常嚴格的情況下，試驗并不理想，目前來看是較為合理的分布情況。”易樹華認為，“從臨床試驗到真正獲批上市，通常還需要經歷一系列復雜而嚴格的評估過程，一般需數年至十年不等，具體取決于藥物創新程度、治療效果、安全性等因素，但總體來說，臨床試驗的越來越多，就更有機會去創造更多新的產品，造福更多有需要的患者?！?/span>

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