細胞和基因治療是當今醫學領域最受歡迎和最有前景的發展方向之一，細胞治療行業已成為各地區早期布局和規劃的重點領域。今年 2 月，廣東省科技廳等發布了《廣東省培育未來生命健康產業集群行動計劃》，提出要聚焦基因技術、細胞治療等五大領域重點項目；4 月，廣州南沙發布“生物醫藥九條”，第一條支持細胞和基因技術應用，最高獎勵金額 1 億元，吸引眼球。一位資深業內人士表示：“細胞治療行業已進入爆發前夕。”

2024 年 6 月 21 日，《南方日報》發表了一篇題為《千億細胞治療產業爆發前夜：冰與火之歌》的文章，摘錄如下：

如何搶占細胞治療產業高地？細胞治療背后的亂象又該如何規管？“大灣區生物醫藥探問未來”系列第二篇，探問細胞治療產業的“冰與火”。

01 進擊的南沙

如果說有誰能在未來的生命健康產業掀起巨浪，那么包括干細胞、免疫細胞、基因治療等在內的廣泛細胞治療無疑是當之無愧的槳手。

灼識咨詢的一份報告顯示，2023 年，中國細胞健康產業的市場規模為 142 億元，預計到 2032 年將達到 1745 億元。2023 年至 2032 年的復合年增長率為 32.1%。

千億級的產業賽道，誰能占得先機？廣東生物醫藥產業基礎雄厚，居全國前列。2022 年，全省生物醫藥健康產業集群實現營收 6455 億元。廣州、深圳已成為全省乃至全國生物醫藥產業的重要增長極。

今年 2 月，《廣東省培育未來生命健康產業集群行動計劃》提出，要圍繞基因技術、細胞治療、AI+生物醫藥、合成生物、腦科學與類腦研究等五個方面，著力發展未來生命健康產業。其中提到，支持廣州在細胞、基因治療等領域布局，努力打造全球生物制藥創新和產業發展高地。

廣州南沙新區在細胞治療領域表現尤為積極。今年 4 月底，南沙出臺《廣州南沙加快推進生物醫藥產業高質量發展的意見》，提出力爭到 2026 年，南沙生物醫藥企業集聚 1000 家以上，產業規模超過 500 億元，新增 100 萬平方米產業載體。

被稱為“生物醫藥九條”的《廣州南沙促進生物醫藥產業高質量發展扶持辦法》同步發布，第一條直接提到“細胞和基因技術應用獎勵”，推動南沙在細胞和基因治療領域走在前列，提出最高獎勵 1 億元，刺激龍頭企業發展。

在此之前，國家三部委聯合發布的《關于支持廣州南沙放寬市場準入與加強監管體制改革的意見》（以下簡稱《南沙意見》）明確提出，允許細胞和基因治療企業在衛生部門注冊后，依托醫療機構開展限制性細胞移植治療技術的臨床應用，允許符合條件的香港、澳門企業利用國內人類遺傳資源開展人類干細胞和基因診療以外的醫學研究。“生物醫學九條”標志著《南沙意見》的進一步落實。

“《南沙意見》發布后，我們收到了來自全國各地企業關于南沙相關政策的咨詢。目前，已有一批五六家公司新落地廣東醫谷，涉及免疫療法、干細胞等領域。”廣東醫谷執行總裁謝嘉生對《南方日報》記者表示，南沙生物醫藥產業發展有著良好的政策環境和土壤。上述創新政策的不斷加碼，對中國細胞治療產業的發展起到了顯著的推動作用。".

廣東醫谷是南沙規劃的“一城三谷六園”產業布局之一。目前，南沙已集聚約 400 家生物制藥企業。“廣東醫谷目前有 25 家大大小小的細胞治療相關企業。這些細胞治療企業的集中度越來越高，也表明南沙政策得到了認可，未來協同效應將不斷增強，推動行業進一步發展。”謝嘉生說。

02 細胞治療的競爭

放眼全球，細胞治療的臨床研究和技術進步如火如荼。

根據 Citeline 數據庫統計，截至 2024 年 4 月，已有 100 多種基因、細胞和 RNA 產品獲準在全球上市，其中 3700 多種產品處于臨床前或臨床（約 30%）開發階段。

盡管中國的細胞治療行業起步較晚，也受到了“魏則西事件”等影響，但目前已發展成為全球細胞治療研發熱情最高的地區。根據ClinicalTrials.gov網站上不完全統計數據顯示，中國的細胞治療臨床試驗和申報產品數量位居世界第二，僅次于美國。

在免疫細胞領域，CAR-T 的發展是有目共睹的。自 2021 年中國首個嵌合抗原受體 T 細胞（CAR-T）治療藥物獲批上市以來，已有 5 種 CAR-T 產品在中國獲批上市，占全球同類產品的 50% 以上。

干細胞領域也在向前邁進。數據顯示，全國共有 84 項干細胞產品臨床試驗獲得批準，廣東省有 9 項獲得批準；國家干細胞研究人員發起的臨床研究共有 168 項，廣東省有 30 項。

“細胞治療產品到底是按技術走還是藥物走，目前路徑已經明確。國家藥監局也出臺了一系列政策指引。”中山大學的一位干細胞研究專家透露，臨床干細胞研究項目在中國已進入第三階段，預計今年年底將開始市場申請，主要針對移植物抗宿主病和骨關節炎等疾病。

“全世界都在等待第一個干細胞藥物的誕生。”多位干細胞領域專家指出，第一個干細胞藥物的獲批將為產業發展樹立標桿，邁出具有里程碑意義的一步。這涉及到一系列創新的產品標準和評估方法。“干細胞治療的優勢是靶點多，缺點也是靶點太多。傳統的藥物評估要求靶點明確、安全，但這一理論對干細胞治療產品的評估是一個制約。”

配套監管措施也在逐步出臺。2017 年底，國家藥監局發布了《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》，對細胞治療產品的研究進行了規范，并特別提到了細胞治療產品風險控制問題。2023 年，國家藥監局發布《人源性干細胞及其衍生細胞治療產品臨床試驗技術指導原則（試行）》，進一步規范干細胞相關產品的臨床研究流程。值得一提的是，近日，國家藥監局評審中心（CDE）在《中國食品藥品監管》上發文，對我國先進治療藥物的范圍和分類進行了探索，細胞和基因治療產品有望被列入先進治療藥物名單。

03 灰色地帶如何規范

先進的細胞治療研究為癌癥、遺傳病、罕見病等疑難疾病的治療帶來了新的希望。其中，干細胞研究處于前沿，等待著向前邁出一步。

但在公眾眼中，“干細胞”這三個詞感覺很復雜。長期以來，生物制藥前沿的干細胞研究一直被用作非法牟利的工具——“南京 67 名老人注射‘干細胞針’被騙 460 多萬”、“山東濟南破獲一起以免費注射干細胞為借口的網絡傳銷案，涉案金額過億元”等商業爭議不時見諸報端。

隨著干細胞研究的日益普及，“注射干細胞”已成為企業家和其他群體中流行的養生方式。

一位業內退休教授在談到接受干細胞注射時直言不諱地說：“他們都說它有效，我也準備試一試。”。抽血幾十毫升準備，每個療程 2-3 針，花費 10 萬元。“干細胞療法”尚未成熟，甚至愈演愈烈。“如果嫌貴，異體干細胞更加便宜，3萬-5萬元一個療程，但根植時間會更短，需要額外注射。”這位教授說，還有美容和抗衰老干細胞注射，一個療程可以達到 38 萬元。

行業資深人士李衛國（化名）跟隨細胞治療行業多年，瞄準行業后期的商業市場潛力。他告訴記者，在“魏則西事件”發生之前，大多數一線醫院都可以接受 2 萬至 3 萬元的干細胞和免疫細胞注射。“魏則西事件”后，只有少數私立醫院繼續運營。但現在，“接受干細胞注射”幾乎已經成為公開的行為，據他所知，甚至有多家三級醫院通過臨床研究進行這一收費項目，費用標準在五六萬至十幾萬不等。

業內人士表示，目前，愿意自費注射的人通常是慢性病患者、老年人和大病后需要康復的人。

干細胞療法的過度和過早商業化是嚴格追求藥物開發的公司面臨的另一個挑戰。隨著細胞治療行業的爆發，有必要在開拓創新和徹底監管之間找到平衡。

“細胞和基因治療企業是非常創新的企業，他們的技術往往超越了法律法規的完善程度，需要創新的政策加持。南沙在這方面極具優勢。”謝嘉生指出，目前，南沙的細胞治療產業集群已初步建成，涵蓋從基因治療到免疫治療，包括 CAR-T、NK、CAR-NK 等，以及干細胞研究和治療，如間充質干細胞、臍血干細胞等。

南沙區政府也大力支持細胞和基因治療產業的發展。在今年 4 月 29 日召開的南沙新區生物醫藥產業發展推進會上，細胞和基因治療被明確列為南沙區未來生物發展最重要的子領域之一。“目前南沙區的基因和細胞治療的產業，覆蓋面很廣，幾乎涵蓋了細胞和基因治療的所有的細分領域。同時產業鏈的上下游集聚基本完成，這是南沙區的產業優勢。未來，還需要繼續把國家三部委的細胞治療政策進一步完善，盡快出臺可以執行的實施細則，同時也要加強構建產業基金和臨床應用的醫療機構資源，完善公共服務平臺。有了這些支持，南沙區的細胞治療產業一定能成為我們全球細胞治療產業的翹楚，到時候就能夠真正實現‘中國細胞治療看南沙’。”謝嘉生強調。

現在開出的花朵，可能是十年前埋下的種子。業內人士指出，生物醫藥產業的發展需要足夠的時間積累。如果我們不提前計劃，繼續努力，我們只會落后于其他人。“與長三角地區相比，大灣區的生物醫藥產業亟須迎頭趕上，小分子藥物我們沒有優勢，大分子藥物領域也尚未處于領先地位，細胞治療產業是抓住未來的關鍵賽道。”

廣東干細胞領域專家指出，在發展細胞治療產業方面，南沙具有區位優勢和醫療資源優勢。據悉，南沙現有中山大學第一附屬醫院（南沙）、廣東省中醫院南沙醫院等 6 家三級醫院，是大灣區優質醫療資源最集中的地區之一。

產業的發展離不開政策的可持續性和人才的集聚。“眼下正值生物醫藥寒冬，卻也是人才流動的窗口，廣東應該抓住時機，為生物醫藥和細胞治療產業發展聚攏人才，包括生產、研究、新藥報批等各個領域的高端人才。”

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