近年來，干細胞療法已逐步成為生物醫學領域的一大熱點，為許多難治性疾病提供了新的潛在治療方式，干細胞產品的非臨床研究方面有其特殊性，而國內目前尚無干細胞產品非臨床研究的針對性的相關指導原則和技術要求。在這種情況下，探索干細胞產品的非臨床研究與評價策略，建立監管標準，科學引導干細胞產品研發，具有迫切性和急需性。

近日，為規范和指導人源干細胞產品的非臨床研究，國家藥品監督管理局藥品審評中心發布《人源干細胞產品非臨床研究技術指導原則（征求意見稿）》意見的通知，提出對干細胞產品非臨床研究和評價的特殊考慮和要求。

非臨床研究是藥物開發的重要環節，干細胞產品與常規治療藥物相比有著很大不同，細胞與人體的相互作用更具有種屬特異性，因此，干細胞產品的非臨床研究具有特殊意義，是為臨床設計和風險控制以及產品上市提供支持性依據的關鍵。

《人源干細胞產品非臨床研究技術指導原則（征求意見稿）》的主要內容包括概述、總體考慮、基本內容三個部分。第一部分“概述”介紹了指導原則的起草背景，明確了指導原則的適用范圍。第二部分“總體考慮”闡述了非臨床研究的研究目的、基本原則、制定非臨床研究策略時的重要關注點。其中，基于干細胞產品的特殊性和復雜性，提出了非臨床研究內容和具體試驗設計應遵循“具體情況具體分析”的原則；從非臨床研究考慮因素、受試物、動物種屬/模型選擇、給藥方式/途徑、整合試驗五個方面提出了干細胞產品在制定非臨床研究策略時的重要關注點及技術要求。第三部分“基本內容”闡述了藥理學研究/概念驗證、藥代動力學研究、非臨床安全性研究三方面的具體技術要求。

本指導原則中的人源干細胞產品是指起源于人的成體干細胞（adult stem cells，ASCs）、人胚干細胞（embryonic stem cells，ESCs）和誘導多能干細胞（induced pluripotent stem cells，iPSCs），經過一系列涉及干細胞的體外操作，一般包括擴增、基因修飾、誘導分化、轉（分）化等，獲得的干細胞及其衍生細胞產品。

免責聲明：我們尊重原創，也注重分享。圖文來源網絡，版權歸原作者所有，如涉及作品內容、版權或其它問題，請聯系我們刪除！