2024 年 5 月 10 日，世界上第一位通過 CAR-T 細胞免疫療法治愈的白血病兒童 Emily Whitehead 慶祝了她的無癌生存 12 周年。如今，她已成為賓夕法尼亞大學的一名大學生。與往年不同的是，Emily 今年沒有在社交媒體上發布抗癌照片，而是在官方網站上寫道“Emily is alive today because of cancer research”，這表明她在告別癌癥后開始了新的生活。

注：Emily基金會資助費城兒童醫院CAR-T研究

作為世界上第一位接受 CAR-T 治療的兒童白血病患者，她感動了無數人的心，激勵了無數醫生和患者。她的故事出現在《紐約時報》和《福布斯》等報紙、雜志和電視節目中，并受到廣泛關注。就連美國前總統奧巴馬也對她的抗癌經歷印象深刻，親自接待了她，使她成為這一史詩般療法的代言人并載入史冊。

注：Emily 與前美國總統奧巴馬合照

在之前的 11 年里，Emily 每年都會拍照打卡，以宣告自己又成功地跨過一年。她堅持公開病情，也給社會帶來了滿滿的正能量，給無數患者戰勝癌癥帶來了信心。

注：Emily 往年“打卡照”

現在，她和父母成立了以 Emily 名字命名的基金會，目的是通過籌款和各種公益活動促進對 CAR-T 等新療法的研究，并為更多癌癥兒科患者提供更多治愈的可能性。

注：Emily 基金會：用于支持細胞治療研究

01 幸運兒 Emily 的抗癌故事

2010 年 5 月，5 歲的 Emily 被診斷為急性淋巴細胞白血病（ALL）。

注：在費城兒童醫院接受治療的 Emily

對于 85% 患有急性淋巴細胞白血病的兒童，化療可以治愈他們。但 Emily 沒有那么幸運。她在兩年內兩次復發，健康狀況每況愈下。當地的醫生不知所措，只能讓她的父母帶她回家。但 Emily 的父母不愿意放棄，來到了費城兒童醫院，這是當時治療兒科腫瘤最好的醫院之一。從那時起，Emily 開始了一段傳奇的旅程。

當時，賓西達尼亞大學 Carl H. June 教授（CAR-T 細胞療法的創始人之一）正在對復發/難治性兒童 ALL 進行 CAR-T 試驗。這種新療法在兒童白血病領域是完全空白的。但面對最后一絲希望，Emily 的父母決定試一試。

“CAR-T”之父Carl June（左一），Emily（中）

簡單來說，這種革命性的治療方法包括從 Emily 體內分離免疫 T 細胞并對其進行基因改造。安裝一個導航系統，也被稱為 CAR，可以特別識別癌癥細胞的特定靶點。經過體外廣泛培養，擴增的“特殊”CAR-T 細胞被重新引入艾米麗的體內，就像一支能夠精確殺死敵人的精英部隊。

2012 年 3 月 1 日，危重癥患者 Emily 接受了 CAR-T 治療，成為世界上第一位接受實驗性 CAR-T 治療的兒科患者。

將 CAR-T 細胞注射到 Emily 體內后，會產生細胞因子風暴等副作用。她很快發燒，血壓急劇下降，嚴重昏迷，甚至在重癥監護室住了兩周。所有人都認為 Emily 撐不過去，直到有一天，一份檢測報告顯示 Emily 體內的白細胞介素-6（IL-6）激增，表明她的免疫系統一直在攻擊她！醫生決定給 Emily 服用一種名為妥珠單抗的免疫抑制藥物。在給藥后的幾個小時內，她的病情明顯好轉。第二天我醒來，正好是 Emily 的七歲生日。

經過三周的治療，檢測結果顯示 Emily 的白血病病情有所好轉。隨后的檢查結果顯示，她體內的癌癥細胞已經完全消失。她終于掙脫了死亡之手。

到目前為止，12 年過去了，Emily 的癌癥從未復發。CAR-T 療法真正實現了治愈癌癥！

02 CAR-T 療法帶來全球癌癥治療新變革

Emily 的成功治愈在全球科學家中引發了開發 CAR-T 療法的熱潮。

如今，Emily 不再是一個孤立的病例，至少有 20000 名患者接受了 CAR-T 治療，成功率從 50% 到 90% 不等。最近，費城兒童醫院（CHOP）成功治療了第 500 例兒科 CAR-T 患者，至少 70 名兒童存活了五年，沒有任何癌癥復發的跡象。根據 Emily 的官方網站，得益于 CAR-T 等新療法，過去兒童腫瘤的 5 年生存率已提高到 84%。

目前，全球已有 11 種 CAR-T 產品獲批上市，其中 6 種獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準，5 種獲得中國國家醫療產品管理局（NMPA）批準。

Emily 的故事激勵著全球生物科學領域的研究人員不斷探索和創新。目前，除了 CAR-T 治療，免疫細胞治療、干細胞治療等其他細胞治療技術也在快速發展。免疫細胞療法激活或增強患者自身的免疫系統以對抗癌癥，而干細胞療法利用其獨特的自我更新和分化潛力，為受損組織的修復和再生提供了新的治療策略，為癌癥治療提供了更多的可能性。

免責聲明：我們尊重原創，也注重分享。圖文來源網絡，版權歸原作者所有，如涉及作品內容、版權或其它問題，請聯系我們刪除！