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縱觀醫療藥物的歷史,我們對于疾病和藥物治療的概念,還停留在一個非常簡單的模型上。這個模型總結為染病→吃藥→除病。

藥物治療給人們帶來了巨大的變化,將過去無法治愈的疾病,如肺炎、梅毒、結核病轉變為可治愈的疾病。例如,如果你感染了肺炎,你可以服用青霉素殺死微生物并治愈疾病。

數據顯示,人類自進入抗生素時代以來,平均壽命整整延長了10年,從那時起,化合藥物開始占據主導地位。

疾病是人生常態,治愈卻只是人生的稀罕事。北京大學腫瘤醫院消化道腫瘤內科主任醫師張曉東曾表示:人生當中有超過90%的疾病無法治愈。那么,藥物的發展有沒有新的突破,又將呈現怎樣的新局面呢?


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01

聊聊化合藥物


化學合成藥物是指在化學理論指導下,根據化學規律研究和生產的化學合成藥物。

其特點是治療疾病療效快,效果明顯。但是人體是一個復雜的系統,化學合成藥物缺乏對人體自身分子水平的分析和研究,缺乏對人體各部位之間相關性的全面調查。因此,雖然治療效果明顯,但治療有局限性,且往往存在不同程度的副作用。

藥物治療的模式:你得到的化學藥物,無論是天然提取的藥物還是實驗室合成的藥物,服用后都會擴散到你的全身,找到它的靶標,然后鎖定靶標——一種微生物或其一部分,通過非常精細和特殊的手段關閉靶標的某種功能。

在過去的100年里,科學家一直在嘗試復制這種模式,試圖將其用于非傳染性疾病,如高血壓、心臟病和糖尿病等慢性疾病。然而,有的可行,有的不行。

一個人體內只有0.025%的化學反應適用于目前的藥物治療機制。這在一定程度上或許能夠解釋——為什么現在大多數疾病不能用藥物解決。與此同時,自然界為我們提供了一個完全不同的解決方案。


02

談談細胞治療


生命從細胞開始,細胞結合形成器官,器官有機地聚集在一起形成人體,最終構建了人體這個豐富的生態系統。因此,疾病的治療可能不是化學問題,而是細胞問題。


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細胞治療,它是一種使用患者的自體(或同種)成體細胞(或干細胞)修復組織和器官的治療方法。廣泛應用于骨髓移植、晚期肝硬化、股骨頭壞死、惡性腫瘤、心肌梗死等疾病。

相比于現在的“殺死某些東西”,對于腎衰、糖尿病、高血壓、關節炎等大量慢性退行性疾病而言,也許我們應該做的是“培養一些東西”,即干細胞。

據不完全統計,目前間充質干細胞的臨床研究涉及200多種疾病,包括心血管疾病、糖尿病、心臟病、帕金森病等目前尚未克服的慢性疾病,許多實驗已初步取得成功。

干細胞治療之所以如此神奇,主要在于它們的六個特點。


高度增殖:當給予—定刺激時,能夠大量擴增分化。

自我更新:通過對稱或者不對稱分裂維持其終生具有分化潛能。

多向分化:在特定條件下,向多種組織細胞分化的作用。

歸巢功能:選擇性歸巢于多種組織的損傷、老化、病變部位。

免疫調節:維持自身生理動態平衡與相對穩定。

低免疫原性:表面抗原不明顯,異體移植排異較輕,配型要求不嚴格。


隨著研究的逐漸深入,干細胞還有望開啟個性化的制藥新時代。


03

干細胞開啟個性化制藥時代


目前的藥物檢測方法相當麻煩,將一種成功開發的藥物推向市場平均需要13年,這只是一種藥物,此外,它將產生40億美元的沉沒成本。計劃通過這一過程投放市場的藥物中只有1%能夠實現這一目標。

為了加快新藥研究和治療的發展,我們必須注意兩件事:新技術和新的研究方法。

干細胞的研究方法可以創造疾病患者的各種細胞部分。例如,運動神經元細胞、心血管細胞和肝細胞用于藥物測試,可以在實際細胞中使用可能有效的化合物來驗證預期效果。

這絕對是一個前所未有的突破。人們可以在藥物分析、開發和測試的早期階段了解其效果,而不是等待13年的漫長時間,直到上市階段才發現該藥物沒有療效,甚至對人體有害。

未來,我們服用的藥物和接受的治療將提前用干細胞進行測試,以確認是否會對身體各個器官的細胞產生副作用,這將引導我們進入個性化制藥的新時代。


04

干細胞藥物從概念走進現實


自2010年世界上第一種干細胞治療藥物Prochymal問世以來,世界迎來了細胞藥物研究的快速發展時期。截至2021年11月,中國有111個干細胞臨床研究申報項目。

2022年初至2022年7月11日,國內新增5家企業的8項新干細胞藥物申請。


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科學證據表明,間充質干細胞可以通過免疫調節和旁分泌機制發揮治療作用,這些細胞還具有歸巢于炎癥部位和分泌生物活性分子的功能,在治療各種炎癥相關疾病方面具有良好的應用前景。

目前研究發現,干細胞療法在200個適應癥的治療中具有很大潛力,對治療8種主要系統性疾病具有一定的臨床應用價值。


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