《人民日?qǐng)?bào)》近期陸續(xù)發(fā)表了多篇"創(chuàng)新驅(qū)動(dòng) 開(kāi)辟新領(lǐng)域"系列報(bào)道，2023 年 02 月 27 日，發(fā)表了題為《細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展?jié)摿Υ蟆穼ｎ}。

專題指出，細(xì)胞療法，為疾病治療提供新選擇，細(xì)胞治療被認(rèn)為是創(chuàng)新藥領(lǐng)域研發(fā)的細(xì)分賽道。各地政府也不斷出臺(tái)扶持、鼓勵(lì)細(xì)胞治療產(chǎn)品研發(fā)和上市的相關(guān)政策。中國(guó)細(xì)胞治療市場(chǎng)空間將由 2021 年的 13 億元增長(zhǎng)至 2030 年的 584 億元，年均增速高達(dá) 53%。預(yù)計(jì)未來(lái) 10 年將成為國(guó)內(nèi)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的快速增長(zhǎng)期。

作為一種新興的治療方式，細(xì)胞治療在眾多疾病特別是癌癥、遺傳疾病、傳染病的治療中展現(xiàn)出良好的效果。近年來(lái)，在技術(shù)、政策、市場(chǎng)等驅(qū)動(dòng)下，我國(guó)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)呈現(xiàn)出蓬勃發(fā)展的態(tài)勢(shì)，有望成為生物醫(yī)藥領(lǐng)域極具潛力的新賽道。

細(xì)胞療法，為疾病治療提供新選擇

細(xì)胞治療是指采用生物工程的方法獲取具有特定功能的細(xì)胞，并通過(guò)體外擴(kuò)增、特殊培養(yǎng)等處理后，使這些細(xì)胞具有增強(qiáng)免疫、殺死病原體和腫瘤細(xì)胞等功能，從而達(dá)到治療某種疾病的目的。目前主要的細(xì)胞治療方式為免疫細(xì)胞治療和干細(xì)胞治療。

“免疫細(xì)胞治療，一般是指在體外對(duì)某些類型的免疫細(xì)胞如T細(xì)胞、NK 細(xì)胞等進(jìn)行針對(duì)性處理后再回輸人體內(nèi)，使其表現(xiàn)出殺傷腫瘤細(xì)胞、清除病毒等功能。”張英馳說(shuō)，干細(xì)胞療法，則是把健康的干細(xì)胞移植到患者體內(nèi)，從而修復(fù)病變細(xì)胞或再建正常的細(xì)胞組織。在臨床上較常使用的干細(xì)胞種類主要是間充質(zhì)干細(xì)胞、造血干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞等。

干細(xì)胞憑借其多向分化、免疫調(diào)節(jié)以及分泌細(xì)胞因子等功能，成為細(xì)胞治療研究的核心領(lǐng)域之一。近年來(lái)，基因工程技術(shù)的發(fā)展提升了細(xì)胞治療的靶向性，也推動(dòng)了細(xì)胞治療與基因治療相結(jié)合發(fā)展，出現(xiàn)了離體基因治療和載體基因治療。

張英馳舉例說(shuō)：“一些與造血系統(tǒng)相關(guān)的疾病，一般主要就是由于造血干細(xì)胞發(fā)生異常，里面的一些基因發(fā)生了突變。這時(shí)，我們就可以把患者的造血干細(xì)胞取出來(lái)，用基因編輯技術(shù)把突變的基因修復(fù)到正常的狀態(tài)，然后再把它移植回去。這就是離體基因治療。”

細(xì)胞療法的出現(xiàn)，為一些傳統(tǒng)療法無(wú)效、難治的疾病治療提供了新的選擇。比如，由于個(gè)體差異，難以控制每例患者使用傳統(tǒng)藥物的最佳劑量。但在細(xì)胞治療中，可應(yīng)用合成生物學(xué)設(shè)計(jì)基因開(kāi)關(guān)，控制藥物的合成或釋放。同時(shí)，還可以根據(jù)患者的病情發(fā)展?fàn)顟B(tài)進(jìn)行動(dòng)態(tài)調(diào)整及預(yù)后監(jiān)測(cè)，以獲得長(zhǎng)期療效。

競(jìng)相布局，產(chǎn)業(yè)發(fā)展正進(jìn)入快車道

與傳統(tǒng)化學(xué)藥物相比，細(xì)胞治療產(chǎn)品具有技術(shù)迭代快、創(chuàng)新潛力大、臨床依賴度高、產(chǎn)品可個(gè)性化定制等特點(diǎn)，不少國(guó)家競(jìng)相布局。

當(dāng)前，全球細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展正進(jìn)入快車道。據(jù)統(tǒng)計(jì)，到 2022 年初，全球經(jīng)批準(zhǔn)的細(xì)胞治療產(chǎn)品共 33 款，包括 12 種免疫細(xì)胞產(chǎn)品和 21 種干細(xì)胞產(chǎn)品。

我國(guó)細(xì)胞治療發(fā)展時(shí)間較短，但勁頭十足。近年來(lái)，北京、上海、天津、深圳等地都在大力發(fā)展細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)。上海推出《上海市促進(jìn)細(xì)胞治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)方案（2022—2024年）》，提出力爭(zhēng)到2024年上海細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)規(guī)模達(dá)到 100 億元。去年，深圳接連發(fā)布扶持生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的文件，將重點(diǎn)支持包括細(xì)胞治療藥物在內(nèi)的產(chǎn)業(yè)集群高質(zhì)量發(fā)展。

據(jù)專家介紹，在細(xì)胞治療技術(shù)的主要領(lǐng)域——免疫細(xì)胞治療領(lǐng)域，我國(guó)已成為世界上開(kāi)展 CAR-T 細(xì)胞治療臨床研究數(shù)量最多的國(guó)家。據(jù)相關(guān)數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，中國(guó)細(xì)胞治療市場(chǎng)空間將由 2021 年的 13 億元增長(zhǎng)至 2030 年的 584 億元，年均增速高達(dá) 53%。預(yù)計(jì)未來(lái) 10 年將成為國(guó)內(nèi)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的快速增長(zhǎng)期。

規(guī)范、扶持，推進(jìn)產(chǎn)業(yè)健康快速發(fā)展

經(jīng)過(guò) 10 余年發(fā)展，我國(guó)細(xì)胞治療領(lǐng)域已進(jìn)入規(guī)范化發(fā)展階段。

細(xì)胞治療被認(rèn)為是創(chuàng)新藥領(lǐng)域研發(fā)的細(xì)分賽道。相關(guān)主管部門近兩年出臺(tái)了多份與細(xì)胞治療產(chǎn)品有關(guān)的申報(bào)指導(dǎo)，推進(jìn)相關(guān)產(chǎn)品的審評(píng)審批。國(guó)內(nèi)細(xì)胞治療產(chǎn)品從申報(bào)到生產(chǎn)各環(huán)節(jié)，獲得較為明確的指引。各地政府也不斷出臺(tái)扶持、鼓勵(lì)細(xì)胞治療產(chǎn)品研發(fā)和上市的相關(guān)政策。

目前，國(guó)內(nèi)細(xì)胞治療領(lǐng)域的研究成為全球研發(fā)的重要力量。與此同時(shí)，專家認(rèn)為，作為新興產(chǎn)業(yè)，細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)仍面臨不少挑戰(zhàn)。盡管技術(shù)持續(xù)獲得突破，但細(xì)胞治療產(chǎn)品真正要實(shí)現(xiàn)普及并非易事。一方面，細(xì)胞治療技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用的產(chǎn)業(yè)鏈還不夠成熟，另一方面是由于其成本還比較高。

鄭純林介紹：“如果相關(guān)設(shè)備及耗材能實(shí)現(xiàn)國(guó)產(chǎn)化，將會(huì)大大降低細(xì)胞治療產(chǎn)品的成本。”據(jù)了解，國(guó)內(nèi)細(xì)胞治療產(chǎn)品研發(fā)生產(chǎn)所涉及的一些設(shè)備，以及配套的細(xì)胞培養(yǎng)耗材等，仍有不少需要進(jìn)口。

臨床資源的緊缺也制約了細(xì)胞治療技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用。天津藥物研究院副院長(zhǎng)閆鳳英說(shuō)：“與傳統(tǒng)化學(xué)藥物相比，細(xì)胞治療產(chǎn)品具有細(xì)胞來(lái)源及種類多、生產(chǎn)制備過(guò)程要求嚴(yán)格等特點(diǎn)，因此需要建立符合細(xì)胞治療產(chǎn)品特點(diǎn)的研發(fā)、生產(chǎn)、臨床前評(píng)價(jià)及臨床研究全鏈條、規(guī)范化、標(biāo)準(zhǔn)化的質(zhì)量控制及保障體系。同時(shí)，需要設(shè)立一些專業(yè)的臨床研究型醫(yī)療機(jī)構(gòu)或病房開(kāi)展系統(tǒng)規(guī)范的臨床試驗(yàn)。在對(duì)細(xì)胞治療產(chǎn)品的基礎(chǔ)生物學(xué)特性及作用機(jī)理等深入研究的基礎(chǔ)上，開(kāi)展臨床安全性和有效性研究。”

中國(guó)科學(xué)院分子細(xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心研究員惠利健建議，在細(xì)胞治療的創(chuàng)新和轉(zhuǎn)化過(guò)程中，通過(guò)原始創(chuàng)新建立細(xì)胞治療新技術(shù)，完善細(xì)胞質(zhì)量安全評(píng)價(jià)、臨床研究規(guī)范及產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)，進(jìn)而推動(dòng)細(xì)胞治療的臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用，推進(jìn)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的健康快速發(fā)展。

干細(xì)胞為人類許多醫(yī)學(xué)難題提供新的研究方向，隨著干細(xì)胞臨床研究案例的頻繁報(bào)道，醫(yī)學(xué)界對(duì)干細(xì)胞寄予厚望。我們匯總了近 6 年間，來(lái)自中國(guó)科學(xué)院、中國(guó)工程院的 43 名院士在公開(kāi)場(chǎng)合對(duì)干細(xì)胞的高度評(píng)價(jià)。

院士名單（按發(fā)言時(shí)間排序）：陳義漢、張柏禮、李勁松、詹啟敏、陳曄光、鄭樹(shù)森、張志愿、鞠躬、趙銥民、李校堃、蘇國(guó)輝、王廣基、魏于全、周宏灝、石學(xué)敏、陳凱先、廖萬(wàn)清、王福生、陳子江、于金明、王松靈、徐濤、徐冠華、聞?dòng)衩贰⑹┮还㈥悵?rùn)生、李蘭娟、夏照帆、顧曉松、季維智、周琪、曹雪濤、陳香美、俞夢(mèng)孫、喬杰、袁國(guó)勇、鐘南山、白春禮、劉以訓(xùn)、戴尅戎、趙繼宗、付小兵、裴鋼。

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