3 月 27 日，一名接受 CAR-T 治療的系統性紅斑狼瘡患兒在浙江大學醫學院附屬兒童醫院順利出院。這是世界上第一例使用 CAR-T 治療的兒童紅斑狼瘡病例，有望完全治愈。這一成功病例標志著中國兒童難治性系統性紅斑狼瘡（cSLE）治療的重大突破，為該疾病的治療提供了新的可能性。

系統性紅斑狼瘡是一種復雜的自身免疫性疾病，可影響多個器官系統，包括腎臟、心血管系統、肺部、消化系統等。在過去三年中，12 歲的患者燦燦一直患有這種疾病。盡管嘗試了各種藥物治療方案，她的病情仍未得到有效控制。面對這一挑戰，浙江大學醫學院附屬兒童醫院的治療團隊決定采用一種前沿的免疫療法——CAR-T 細胞療法，為癌癥帶來更好的治療效果。

CAR-T 療法，也稱嵌合抗原受體 T 細胞免疫療法。它是一種新型免疫療法的精確靶向治療，以前用于腫瘤治療。它從患者自身的免疫系統中提取 T 細胞，進行體外培養和基因修飾，并引入一種能夠準確識別腫瘤細胞的可激活分子。這些經過基因編輯的細胞在被重新引入患者體內之前，在體外培養并廣泛擴增。一旦遇到敵人，CAR-T 細胞就會被激活并重新擴增，發揮其強大的特異性殺傷能力。

在圖像上，這就像將腫瘤嵌合抗原受體 CAR 附著在 T 細胞上，相當于將“翅膀”和“GPS”附著在 T 淋巴細胞上，使其成為具有高度戰斗能力的“特種部隊”。

經過綜合評估，治療團隊認為 CAR-T 細胞療法有潛力為癌癥提供新的治療選擇。在家人的全力支持下，燦燦參與了這項臨床研究，并成功完成了 CAR-T 細胞治療。經過治療，她的病情明顯好轉，尿蛋白顯著下降，皮疹和口腔潰瘍等癥狀沒有復發。這種顯著的治療效果不僅恢復了燦燦對生活的信心，也深深地安慰了整個治療團隊。

“截至目前，治療效果還是不錯的，尿蛋白明顯減少，皮疹和口腔潰瘍都沒有新發，孩子狀態明顯好了很多，燦燦還告訴我她回家后要看演唱會。目前我們會進一步關注孩子的病情，后期需要患者定期隨訪復查。醫院團隊也在探索，希望未來CAR-T細胞療法除了應用于系統性紅斑狼瘡外，還能用于其他嚴重疾病的治療，給更多患者帶去希望。”毛建華教授說。

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