1995年，美國(guó)生物學(xué)家 Arnold Caplan 教授開啟了全球第一例間充質(zhì)干細(xì)胞的臨床探索 。迄今為止，人類探索間充質(zhì)干細(xì)胞臨床應(yīng)用的歷史馬上三十年。根據(jù)美國(guó)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)庫(kù) （Clinicaltrials.gov） 注冊(cè)登記，間充質(zhì)干細(xì)胞的臨床試驗(yàn)幾乎涵蓋其可能應(yīng)用的所有適應(yīng)癥。

間充質(zhì)干細(xì)胞（Mesenchymal Stem/Stromal cell，MSCs）被廣泛用于命名各種組織來(lái)源的貼壁生長(zhǎng)的成纖維細(xì)胞群，具有多向分化潛能、免疫調(diào)控及促進(jìn)組織再生功能。目前來(lái)看，間充質(zhì)干細(xì)胞已成為全球開展臨床研究項(xiàng)目數(shù)最多的一種細(xì)胞。

國(guó)際上許多間充質(zhì)干細(xì)胞藥物已經(jīng)進(jìn)入 Phase III 階段臨床試驗(yàn)，用于治療各種難治性疾病。隨著歐洲、日本和印度相繼批準(zhǔn)了間充質(zhì)干細(xì)胞藥物上市，各大干細(xì)胞研發(fā)企業(yè)恢復(fù)了一定的信心。在已獲批上市的28種細(xì)胞治療產(chǎn)品中，包括21種干細(xì)胞產(chǎn)品，含10種造血干細(xì)胞產(chǎn)品、10種間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品和1種角膜緣干細(xì)胞產(chǎn)品。

目前全球已獲批有 10 種間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品，但迄今為止，美國(guó) FDA 沒有批準(zhǔn)任何一款間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品上市。大部分已獲批上市的間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品，根據(jù)其作用機(jī)制和批準(zhǔn)的適應(yīng)癥可以分為兩大類：組織修復(fù)和免疫調(diào)節(jié)，如移植物抗宿主病、膝骨關(guān)節(jié)炎、克羅恩病，嚴(yán)重肢體缺血等。

除上述產(chǎn)品，仍有一些臨床中后期在研間充質(zhì)干細(xì)胞藥物。Mesoblast 公司已經(jīng)完成 Phase III 階段并申請(qǐng) NDA，卻遭 FDA 拒絕，理由是試驗(yàn)數(shù)據(jù)來(lái)自單臂試驗(yàn)而不是隨機(jī)試驗(yàn)，建議至少在成人和/或兒童中進(jìn)行一項(xiàng)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)，用以提關(guān)于治療機(jī)制和療效的補(bǔ)充信息。

在國(guó)內(nèi)，干細(xì)胞治療產(chǎn)品目前處在“類雙軌制”的監(jiān)管階段。按照藥品監(jiān)管的稱為臨床試驗(yàn)，由企業(yè)通過注冊(cè) IND 并完成三期臨床試驗(yàn) ，最后是作為藥品上市銷售；按照醫(yī)療技術(shù)監(jiān)管的稱為臨床研究，根據(jù)衛(wèi)健委和藥監(jiān)局出臺(tái)的《干細(xì)胞臨床研究管理辦法》，通過兩委局的備案以后在單個(gè)中心開展研究者發(fā)起的干細(xì)胞臨床研究，目前缺少轉(zhuǎn)化應(yīng)用的路徑。目前，干細(xì)胞臨床研究和轉(zhuǎn)化按藥品管理為主的趨勢(shì)逐漸明朗。

截至2022年5月，全國(guó)已有136家研究機(jī)構(gòu)（含軍隊(duì)醫(yī)院22家）在兩委局或軍委后勤保障部衛(wèi)生局通過了干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)的審核備案，共有111個(gè)干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目（含多中心聯(lián)合開展項(xiàng)目）通過審核備案。截至2022年7月，國(guó)家藥品評(píng)審中心（CDE）也相繼受理42項(xiàng)干細(xì)胞藥物IND注冊(cè)，目前通過默示許可獲準(zhǔn)進(jìn)入臨床試驗(yàn)的為29項(xiàng)。備案中明確使用間充質(zhì)干細(xì)胞的有83 項(xiàng)，占比七成以上，注冊(cè)臨床實(shí)驗(yàn)中使用間充質(zhì)干細(xì)胞的有21項(xiàng)，占比也達(dá)到了七成以上。

我國(guó)乃至全球的干細(xì)胞行業(yè)已逐漸形成了較為龐大的市場(chǎng)規(guī)模，新藥不斷上市，針對(duì)多系統(tǒng)疾病的臨床試驗(yàn)也在持續(xù)開展當(dāng)中。天歲生物將在細(xì)胞藥物賽道不斷加大各方投入，相信隨著干細(xì)胞研究的深入以及市場(chǎng)的發(fā)展，在不久的將來(lái)，讓廣大患者用上安全、有效且實(shí)惠的細(xì)胞藥物不再遙不可及。

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