近日，首例使用 iNSC-DAP（誘導神經干細胞來源的多巴胺能神經前體細胞）自體細胞移植治療帕金森病的神經外科手術在首都醫科大學宣武醫院成功完成。這一手術的成功實施，是神經退行性疾病治療手段的重大突破，也是干細胞在神經系統疾病治療領域的又一重要進展。

iNSC-DAP技術

iNSC-DAP 自體細胞移植術，是將自體外周血單個核細胞先經體外重編程技術誘導為神經干細胞（iNSC，induced Neural Stem Cells），繼而在定向分化為多巴胺能神經前體細胞（DAP，Dopaminergic Precursors），最終再通過神經外科手術移植至患者腦內替代或補充壞死的多巴胺能神經元。

在前期工作中，宣武醫院研究團隊通過非整合重編程方法將人外周血單個核細胞直接誘導為神經干細胞并對該細胞進行了系統性研究。在完成體外和動物體內的安全性和有效性驗證后，該臨床研究項目經由國家衛健委和藥監局審核通過研究者發起的臨床研究（IIT）備案。

此次接受 iNSC-DAP 自體細胞手術移植的患者罹患帕金森病 8 年，有明顯的運動并發癥，開期尚能活動，關期幾乎不能自理。手術當天，宣武醫院院長、神經外科主任醫師趙國光帶領團隊，應用手術機器人，通過立體定位技術，精準的將 iNSC-DAP 自體細胞移植到帕金森病患者腦內紋狀體。在神經內科、放射與核醫學科、細胞治療中心、麻醉手術科等相關科室的通力合作下，完成了領域內首例 iNSC-DAP 帕金森病治療的手術移植。患者植入細胞后，經復查植入部位準確，術后關期癥狀有短暫改善，穩定的長期療效預計在細胞植入后 6 個月左右可觀測。目前，患者已出院，各方面情況良好。

首都醫科大學宣武醫院

國家神經疾病醫學中心

中國國際神經科學研究所

國家老年疾病臨床醫學研究中心

首都醫科大學宣武醫院始建于 1958 年，是以神經科學和老年醫學為重點的三級甲等綜合醫院，是我國神經科學初創基地和人才培育的搖籃之一。傳承“誠勤嚴精”的宣醫精神，醫院守正創新、知行合一，形成了以綜合實力為主體，以神經科學和老年醫學為兩翼的“一體兩翼”發展格局。

首都醫科大學宣武醫院神經外科是中國神經外科的發祥地之一和培養神經外科人才的搖籃，由被譽為“中國神經外科之父”的趙以成教授創立，現已經發展成為國內外享有盛譽的醫療、教學、科研中心，是國家神經疾病醫學中心、國家首批臨床重點專科、首批神經外科專科醫師培訓基地和中國神經外科援外培訓基地。

關于帕金森癥

帕金森癥是一種并不罕見的神經退行性罕見病，2018 年 5 月 11 日，被收錄進《第一批罕見病目錄》中。數據顯示，我國帕金森病患者超 300 萬，而帕金森病(青年型、早發型)約占帕金森患者的 5%-10%，主要出現年齡在 21-40 歲，60 歲以上人口中帕金森病患病率為 1.7-2.0%，預計至 2030 年中國將有 500 萬以上帕金森病患者。帕金森病病程長，致殘率高，目前臨床上主要是對癥治療，且長期用藥會出現運動并發癥，嚴重影響患者的生活質量。

相關研究回顧

早在 2018 年，首都醫科大學宣武醫院陳志國教授和張愚教授團隊，通過血液細胞重編程獲得人源誘導神經干細胞（iNSC），并通過小鼠模型驗證了這一干細胞分化移植治療帕金森病的安全性和有效性，為帕金森病患者的自體細胞治療提供了臨床前基礎。

注：陳志國教授團隊在《Theranostics》上發表的論文

同年 6 月，中科院院士科研團隊在猴模型中測試了人胚胎干細胞來源的神經細胞治療帕金森病的安全性和有效性，展示了長達 2 年的評價數據，表明人胚胎干細胞分化的神經細胞相對安全，且有明顯效果。為我國首項基于胚胎干細胞的 I/II 期帕金森治療臨床研究提供了臨床前數據支持。

注：中科院院士科研團隊在《stem cell reports》上發表的論文

在帕金森病的治療中，利用干細胞可以重建失去的多巴胺神經元，從而緩解病情。隨著干細胞技術的不斷進步和發展也給醫學帶來了很多機會和前景，干細胞具有自我更新和分化為不同細胞類型的能力，因此可以被用于治療各種疾病，如心臟病、糖尿病、各種退行性疾病等。

干細胞治療帕金森病的研究由來已久，早在 1980 年代開始，科學家們就已經在探索干細胞治療帕金森病的可能。近年來，許多研究人員已經進行了使用干細胞治療帕金森病的試驗，并且取得了令人鼓舞的結果。

2017 年 8 月，日本科學家于《Nature》期刊發表了研究證明多巴胺前體細胞能改善猴子帕金森病的癥狀。通過將健康人群和帕金森患者的 iPS 細胞轉化為能產生多巴胺的神經元，植到患有帕金森氏病的獼猴模型中。結果顯示，iPS 細胞植入發揮中腦多巴胺能神經元作用，不僅恢復了病猴的各種運動功能，并在植入后兩年內，沒有轉化成任何腫瘤。

注：《Nature》期刊報道：人類多巴胺神經元 iPS 細胞用于猴類模型

iPS 細胞在猴子身上實驗成功后，日本政府又批準了研究人員進行首個人體臨床試驗。同年 10 月，研究人員將由 iPS 細胞培養的 240 萬多巴胺前體細胞植入一名 50 歲的患者左腦。研究結果表示，患者狀況良好，并沒有太大的不良反應。

注：《Nature》期刊報道：首例干細胞移植治療帕金森人體實驗啟動

2020 年，發表于國際權威期刊《NEJM》的一篇文章也證實了移植 iPSC 衍生的中腦多巴胺能祖細胞能有效改善帕金森。在研究中，一位已經忍受帕金森 10 年的患者接受了 2 次細胞移植手術，時間間隔為 6 個月，分別植入了左半球和右半球殼核中，每次移植劑量為 400 萬個細胞，在移植 2 年后，這位患者的運動評估和生活質量都得到了很大改善。

總的來說，干細胞技術的發展是醫學界的一個重要方向，它有望為人類帶來更多益處和福祉，但也需要我們持續不斷地探索和改進，以實現其更廣泛的臨床應用。隨著干細胞技術的不斷進步，相信這一天很快就會到來。

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